Kaj jeOrphan bolezen ?

Bolezen sirota jeredka bolezen , ki prizadene zelo malo bolnikov , in zato ne bi pritegnili pozornost ali ukaz veliko na poti raziskovanja . Zdravljenje je lahko težko dobiti, za tiste, ki trpijo zaradi bolezni sirote . Ker je bila raziskava bolezni zanemarjena , lahko informacije vedno manj , kot dobro. Bolezen se lahko opustili , ali " sirota ", ker je malo denarja, da bi bilo treba pri iskanju zdravilo. Merila

Največji merila za označevanje bolezenbolezen sirota vključuje število prijavljenih primerov . Če obstajajo manj kot 200.000 primerov določene bolezni v Združenih državah Amerike, se štejedobiček potencial za farmacevtske družbe prenizke , invisoki stroški raziskav ne šteje stroškovno učinkovit. To bo povzročilobolezen , da sodijo v kategorijo sirota . Niso vse bolezni sirote so seznanjeni , da v javnosti . Bolezen je lahko zelo znani, vendar še vedno brez staršev , saj ni več pogosto dogaja zunaj tretjega sveta. Nekateri primeri za to so malarija , tifus , tuberkuloza in kolera .
Področje

število ljudi, ki trpijo zaradi bolezni sirot v Nevezani državah je presenetljivo . Med 20 in 30 milijonov Američanov borijo s pogojem, da je dovolj redka , da se štejebolezen sirota . Več kot 6000 bolezni so bile opredeljene kot bolezni sirot . Obstaja več kot 2000 organizacij bolnikov , ki obstajajo , ki nudijo podporo bolnikom, ki iščejo pomoč in odgovore v zvezi s temi redkimi boleznimi .

Vrste

največji odstotek sirote bolezni so genetske narave . Drugi pogoji, ki bi jih lahko označeni kot bolezni sirot vključujejo redke bakterijske okužbe ali malo znanih virusov . Določene alergije lahko tudi kategoriziran kot sirote. Primeri bolezni sirot vključujejo Alexander bolezen, pomanjkanje ACTH in usodno družinsko nespečnost .
Zdravljenje

zdravljenje bolezni sirote predstavlja resne izzive tako za zdravnika in bolnika. Zdravnik lahko videli samo en primer bolezni sirote v roku enega leta , če je to. Ker lahko obstaja nekaj , če lahko vsi programi zdravljenja obsežnih za posamezne bolezni, sirota , zdravljenja in zdravil, ki jih je težko dobiti. Za nekatere bolezni , lahko področja medicinskih znanj , ki so potrebna za zdravljenje zelo širok . Obstaja tudi zelo malo spodbude za zdravnika , da specializirani ali posvetiti čas za študij o bolezni sirota . Vsi ti dejavniki močno omejujejo bolnikovih možnosti.
Podpora

Nacionalna organizacija za redke motnje dela za zagotovitev sredstev za raziskave in zdravljenja bolezni sirot . Organizacija zagotavlja tudi informacije za bolnike o podpornih skupin in zdravstvenih možnosti v zvezi z njihovo stanje . Pomoč za nezavarovana ali underinsured posameznike , ki trpijo za boleznimi sirote je na voljo tudi NORD .
Spodbude

Zahvaljujoč zakona Združenih držav sirote drog leta 1983 , ni so davčne spodbude, ki so na voljo za organizacije , ki delajo na kliničnih preskušanjih za bolezni sirote . Ta zakon omogoča tudi farmacevtske družbe , ki razvijajo zdravila za bolezni sirot tržiti to zdravilo izključno za 7 let. Več kot 300 zdravil in zdravljenja sirote so bile razvite v zadnjem četrt stoletja .