Katere bolezni lahko zdravimo z gensko terapijo?

Genska terapija je razmeroma nov medicinski pristop, katerega cilj je zdravljenje bolezni s spreminjanjem ali manipulacijo posameznikovih genov. Čeprav je genska terapija še vedno v zgodnji fazi, obeta zdravljenje vrste bolezni, vključno z:

1. Genetske motnje :Genska terapija je lahko usmerjena na genetske mutacije ali okvare, ki so odgovorne za določene podedovane motnje. Primeri vključujejo:

- Cistična fibroza:pljučna bolezen, ki jo povzroča okvarjen gen, ki vpliva na proizvodnjo sluzi. Cilj genske terapije je zagotoviti funkcionalno kopijo gena CFTR za odpravo okvare.

- Srpastocelična anemija:podedovana krvna motnja, pri kateri nenormalen hemoglobin povzroča srpasto oblikovane rdeče krvne celice. Pristopi genske terapije se osredotočajo na spreminjanje ali zamenjavo okvarjenega gena.

- Hemofilija:motnja strjevanja krvi zaradi pomanjkanja faktorjev strjevanja krvi. Cilj genske terapije je uvesti funkcionalne gene, ki kodirajo manjkajoče faktorje strjevanja krvi.

2. Raka :Genska terapija lahko cilja na rakave celice s spreminjanjem genov, ki sodelujejo pri njihovi rasti, razmnoževanju in preživetju. Nekatere možne aplikacije vključujejo:

- T-celična terapija CAR:Ta pristop vključuje gensko inženirstvo pacientovih lastnih imunskih celic (celic T) za izražanje receptorjev, ki specifično prepoznajo in napadajo rakave celice.

- Onkolitična virusna terapija:Gensko spremenjeni virusi lahko selektivno okužijo in uničijo rakave celice, zdrave celice pa pustijo nepoškodovane.

3. Nalezljive bolezni :Gensko terapijo je mogoče raziskati za zdravljenje kroničnih okužb z usmerjanjem na povzročitelje bolezni ali krepitvijo imunskega odziva. Primeri vključujejo:

- HIV/AIDS:Cilj nekaterih strategij genske terapije je spremeniti imunske celice, da postanejo odporne na okužbo s HIV.

- Virus hepatitisa B (HBV):Pristopi genske terapije se osredotočajo na uvedbo genov, ki zavirajo replikacijo virusa ali povečajo imunski odziv proti HBV.

4. Nevrološke motnje :Gensko terapijo preiskujejo za zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni in motenj, ki prizadenejo živčni sistem, kot so:

- Parkinsonova bolezen:Cilj genske terapije je zagotoviti gene, ki uravnavajo proizvodnjo dopamina ali ščitijo nevrone pred degeneracijo.

- Alzheimerjeva bolezen:pristopi se osredotočajo na ciljanje genov, ki sodelujejo pri tvorbi in kopičenju amiloidnih plakov v možganih.

- Retinalne distrofije:Genska terapija lahko uvede funkcionalne gene za popravljanje genetskih napak v celicah mrežnice, kar lahko povrne vid.

5. Lizosomske bolezni shranjevanja :To je skupina motenj, ki nastanejo zaradi pomanjkanja encimov, ki razgrajujejo določene molekule. Cilj genske terapije je zagotoviti gene, ki kodirajo manjkajoče encime, da se popravi presnovna napaka.

Pomembno je omeniti, da je genska terapija še vedno v zgodnjih fazah razvoja, učinkovitost in varnost različnih pristopov pa se še vedno ocenjuje s kliničnimi preskušanji. Potrebne so nadaljnje raziskave in napredek, preden bo genska terapija lahko postala široko dostopna za zdravljenje širokega spektra bolezni.