Genska terapija vključuje spreminjanje delovanja gena ali vnos tujega genskega materiala v celice za zdravljenje ali preprečevanje genetskih motenj ali drugih bolezni. Njegov cilj je popraviti ali nadomestiti okvarjene gene, popraviti okvarjene beljakovine ali dodati nove funkcije celicam, s čimer se obnovi ali izboljša njihovo delovanje. Pristopi genske terapije so različni in lahko vključujejo zamenjavo mutiranih genov, uvedbo funkcionalnih kopij genov, zatiranje izražanja škodljivih genov ali spreminjanje genskih regulatornih elementov. Njegov potencial sega preko genetskih motenj v zdravljenje bolezni, kot so rak, nalezljive bolezni in nevrodegenerativne motnje, tako da cilja na osnovne genetske vzroke. Etični in varnostni vidiki so skupaj s tekočimi raziskavami in napredkom ključni na področju genske terapije.