Kaj morate vedeti o na novo odobrenem zdravilu

Pred kratkim odobreno zdravilo je Aducanumab, ki ga je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni. Tukaj je nekaj pomembnih vidikov o zdravilu Aducanumab:

Indikacija:Aducanumab je indiciran za zdravljenje blage kognitivne motnje (MCI) zaradi Alzheimerjeve bolezni in blage Alzheimerjeve demence.

Mehanizem delovanja:Aducanumab je monoklonsko protitelo, ki cilja na agregirane oblike amiloida beta, zlasti na amiloidne beta plake, ki se kopičijo v možganih pri Alzheimerjevi bolezni. Z vezavo na te agregate želi Aducanumab zmanjšati ravni amiloida beta in potencialno upočasniti napredovanje bolezni.

Klinična preskušanja:Odobritev zdravila Aducanumab je temeljila na rezultatih dveh kliničnih preskušanj 3. faze, imenovanih ENGAGE in EMERGE. ENGAGE ni dosegel primarnega končnega cilja, medtem ko je EMERGE pokazal statistično značilno zmanjšanje kliničnega upada pri bolnikih, ki so prejemali Aducanumab, v primerjavi s placebom.

Odmerjanje in način uporabe:Aducanumab se daje v obliki intravenske infuzije. Priporočeni začetni odmerek je 10 mg na kilogram vsake štiri tedne. Odmerek se lahko po določenem času poveča na 20 mg na kilogram, če je začetni odziv ugoden in ni pomembnih stranskih učinkov.

Pogosti neželeni učinki:Pogosti neželeni učinki, povezani z zdravilom Aducanumab v kliničnih preskušanjih, so vključevali:

-Možganski edem (otekanje možganov) ali mikrokrvavitve

- Glavobol

- Vrtoglavica

-utrujenost

-Zmedenost

-Slabost

-bruhanje

- Kožne reakcije na mestu injiciranja

Polemike:Odobritev zdravila Aducanumab je bila sporna zaradi mešanih znanstvenih mnenj in pomislekov glede morebitne škode in pomanjkanja bistvenih kliničnih koristi, dokazanih v kliničnih preskušanjih. Nekateri strokovnjaki so izrazili pomisleke glede veljavnosti in razlage podatkov kliničnega preskušanja.

Raziskave v teku:za nadaljnjo oceno varnosti in učinkovitosti zdravila Aducanumab ter njegovega vpliva na napredovanje Alzheimerjeve bolezni so potrebne dolgoročnejše študije.

Pomen:Aducanumab predstavlja pomemben mejnik kot prva terapija za spreminjanje bolezni, posebej usmerjena na amiloid beta pri Alzheimerjevi bolezni, ki je prejela odobritev FDA. To je prvo novo zdravljenje Alzheimerjeve bolezni, ki ga je odobrila FDA v skoraj 20 letih. Vendar je treba skrbno pretehtati njegove klinične koristi in povezana tveganja, bolnike, ki se zdravijo, pa je potrebno skrbno spremljati.

Kljub odobritvi zdravila Aducanumab je širši pogovor o zdravljenju Alzheimerjeve bolezni še vedno izziv, saj potekajo razprave in raziskave za iskanje učinkovitih terapij in izboljšanje rezultatov za posameznike, ki živijo s to izčrpavajočo boleznijo.