Ali obstajajo zdravila za hemofilijo?

1. Faktorska nadomestna terapija: To je primarno zdravljenje hemofilije in vključuje nadomeščanje pomanjkljivega faktorja strjevanja krvi v krvni obtok. Koncentrati faktorjev, ki so pridobljeni iz človeške plazme ali proizvedeni s tehnologijo rekombinantne DNA, se dajejo intravensko, da se poveča raven manjkajočega faktorja strjevanja krvi in ​​zaustavi krvavitev.

2. Dezmopresin (DDAVP): To zdravilo se uporablja pri osebah z blago hemofilijo A ali von Willebrandovo boleznijo. Dezmopresin spodbuja sproščanje von Willebrandovega faktorja in faktorja strjevanja VIII iz telesnih skladiščnih mest, začasno zviša njune ravni v krvi in ​​spodbuja nastajanje strdkov.

3. Koncentrati aktiviranega protrombinskega kompleksa (aPCC): To so koncentrati faktorjev strjevanja, ki vsebujejo več faktorjev strjevanja, vključno s faktorji II, VII, IX in X. Uporabljajo se v določenih situacijah, ko nadomestno zdravljenje s faktorji ni učinkovito ali je kontraindicirano, na primer pri posameznikih z zaviralci (protitelesa, ki preprečujejo faktorje strjevanja od pravilnega delovanja).

4. Rekombinantni faktor VIIa (rFVIIa): To je gensko spremenjena oblika faktorja strjevanja VII, ki se lahko uporablja pri posameznikih s hemofilijo A ali B, ki so razvili zaviralce. Zaobide normalno kaskado strjevanja in neposredno aktivira faktor X za spodbujanje nastajanja strdkov.

5. Emicizumab (Hemlibra): To je zdravilo z monoklonskimi protitelesi, ki se uporablja za preprečevanje epizod krvavitev pri posameznikih s hemofilijo A. Deluje tako, da posnema delovanje faktorja strjevanja VIII, spodbuja nastajanje strdkov in zmanjšuje tveganje za krvavitev.

6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran je terapevtik za interferenco RNA (RNAi), ki se uporablja za hemofilijo A. Deluje tako, da cilja in utiša proizvodnjo antitrombina, naravnega antikoagulantnega proteina v telesu, s čimer poveča aktivnost faktorjev strjevanja krvi.

Pomembno je vedeti, da se določeno uporabljeno zdravilo in načrt zdravljenja lahko razlikujeta glede na posameznikovo stanje, resnost hemofilije in odziv na terapijo. Za določitev najprimernejših možnosti zdravljenja in spremljanje njihove učinkovitosti je potreben posvet z zdravstvenim delavcem.