Sirote Bolezni inFDA

bolezen sirota jebolezen, ki prizadene le majhno število ljudi . Kobolezen ne vpliva veliko število ljudi , je manj sredstev za iskanje zdravila za to boleznijo. Leta 1983 je kongres sprejel zakon o zdravilo sirota za rešitev tega vprašanja . Zdravila, zdravljenje bolezni sirota se imenujejo zdravila sirote . FDA je odgovorna za izvajanje zakona o sirote drog in Urad Orphan razvoja izdelkov ročaji program nepovratnih sredstev . Kaj jeOrphan bolezen ?

Glede na " sirote Izdelki , "sirota bolezen jeredka bolezen ali stanje , ki se pojavijo pri manj kot 200.000 ljudi, v Združenih državah Amerike. To vključuje pogoje , kot so Lou Gehrigova bolezen, Tourettov in akromegalijo , bolj znana kot gigantizma . Večina, a ne vsi , so bolezni sirot , ki jih povzroča genetske anomalije ali okvare . Zaradi redkosti teh bolezni , je pogosto zelo težko pacientov do prejemanja natančno diagnozo .
ZakonOrphan Drug

ZakonOrphan Drug je bil sprejet 1983 . Ta zakon je dal finančne spodbude podjetjem za raziskave, razvoj in droge trg sirot za redke bolezni . V skladu z " Zakonom o zdravilih sirotah drog : izvajanja in vplivu , " farmacevtska podjetja, ki razvijajo zdravila sirote , so upravičeni do prejemanja denarja nepovratnih sredstev za klinične poskuse , kakor tudi do petdeset odstotkov stroškov kliničnih preskušanj na ljudeh . Družba bo imela tudi ekskluzivne pravice za trženje za sedem let .

Učinkovitost Zakona o sirote drog

Od uvedbe zakona o sirote drog , število zdravil sirot , ki jih je odobrila FDA se je znatno povečalo . Glede na " sirote Izdelki : Upanje za ljudi z redkimi boleznimi ", v desetih letih pred uveljavitvijo Zakona o sirote drog , je bilo le 10 novih zdravil, odobren s strani FDA . Od leta 1983 je bilo več kot 250 novih zdravil sirot odobreni in so na trgu za bolnike z redkimi boleznimi .
Grant Program

Urada za hrano in zdravila sirote razvoja izdelkov ( OOPD ) je odgovoren za preverjanje vseh prošenj za subvencije po Zakonu o sirote drog . Glede na " urada FDA sirot izdelkov , " približno 14.200.000 $ v denarju nepovratnih sredstev je na voljo. OOPD zbira tudi informacije o zdravilih sirotah in novih zdravil, še vedno v fazi testiranja in distribuira , da bolniki , ki jim pomagajo načrtovati svoje ravnanje ter jih obvesti o novih kliničnih študij .

Slaba stran zakona o sirote drog

Slaba zakona o sirote drog je, da je ustvaril monopol nad nekaterimi farmacevtskimi podjetji . KerZakon daje podjetju izključne pravice trženja za sedem let , ni konkurence za ureditev cen zdravil. Na primer, v skladu z " Zakonom o zdravilih sirotah drog : Izvajanje in vpliv , " ena sirota drog , alglucerazo , lahko stane tudi do 300.000 dolarjev na leto . Čeprav je v mnogih primerihcenitev podobna zdravil brez sirot zaradi ekskluzivnosti dejavnik , bolniki nimajo možnost nakupa generično različico zdravila.